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La molécule Chalcone 4 obtient la désignation orpheline pour le traitement du syndrome WHIM

Avec Chalcone 41 , c'est la deuxième fois que le CNRS obtient la désignation orpheline pour une molécule.

 

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Le syndrome WHIM (Warts hypogammaglobulinemia infections myelokathexis) est une déficience immunitaire congénitale due à des mutations du récepteur CXCR4 des chimiokines. Les personnes atteintes de ce syndrome présentent des verrues, une hypogammaglobulinémie, des infections bactériennes à répétition et une neutropénie (réduction du taux de globules blancs dans le sang) associé à une moelle osseuse hyperplasique. Cette maladie rare touche moins de cent personnes dans le monde selon les statistiques réalisées en 2014 (42 cas dénombrés en Europe contre 43 aux USA).

Jean-Luc Galzi et son équipe du laboratoire Biotechnologie et signalisation cellulaire (CNRS/Université de Strasbourg) ont identifié que la molécule Chalcone 4 est capable de se lier à la chimiokine CXCL12, l’empêchant ainsi d’activer son récepteur CXCR4. Or, l’activation de ce récepteur par CXCL12 engendre diverses réponses physiologiques et patho-physiologiques, suivant les tissus, la présence d’agents infectieux ou de mutations. Dans un modèle animal du syndrome WHIM, la molécule Chalcone 4 permet une restauration du niveau normal des lymphocytes circulants du sang.

FIST SA, filiale de valorisation du CNRS, en collaboration avec Jean-Luc Galzi et la Fondation maladies rares, et avec le soutien méthodologique de la plateforme nationale dédiée aux essais cliniques dans les maladies rares, OrphanDev/FCRIN, a, le 7 juillet 2014, procédé à une demande de désignation orpheline à l’Agence européenne du médicament (EMA) pour la molécule Chalcone 4 sur la base des résultats obtenus au sein du laboratoire Biotechnologie et signalisation cellulaire. Cette désignation orpheline, obtenue le 16 décembre 2014 (N°EU/3/14/1384), sera complétée par une prochaine demande auprès de la Food and drug administration (FDA) pour l’obtention de la désignation orpheline aux USA.

La désignation orpheline vise à conférer un statut particulier à des produits destinés à être utilisés soit pour le diagnostic, soit pour la prévention ou le traitement d’une maladie grave ou invalidante chronique considérée comme rare, c’est-à-dire qui ne touche pas plus de cinq personnes pour 10 000 dans la communauté européenne. Il s’agit d’une mesure incitative au développement de nouveaux médicaments pour les maladies rares. Proposée en Europe, aux Etats-Unis, au Japon et en Australie, l’obtention de cette désignation, même si elle ne garantit pas l’autorisation de mise sur le marché (AMM), constitue un atout considérable pour faciliter le développement d’un médicament et permet au titulaire de bénéficier :

  • D’une assistance protocolaire de l’EMA à frais réduits (gratuite pour les PME) pour préparer et conduire les essais cliniques et guider le demandeur dans sa demande de l’AMM ;
  • De l’accès à la procédure centralisée de demande d’AMM en Europe visant à simplifier les démarches du demandeur ;
  • De réductions de charges pour toutes les procédures centralisées à l’EMA ;
  • D’une exclusivité commerciale de dix ans au sein de l’Union européenne après obtention de l’AMM (sept ans aux Etats-Unis).


1 ((E)-1-(4'-chlorophenyl)-3-(4-hydroxy-3-metoxyphenyl)prop-2-en-1-one)

 
Contacts :
Jean-Luc Galzi / Laboratoire Biotechnologie et signalisation cellulaire / T. + 3 68 85 47 59 / galzi@unistra.fr
Brahim Sennane / FIST SA / +T. + 33 1 40 51 00 90 / Brahim.sennane@fist.fr
Chloé Lepretre / FIST SA / T. + 33 1 40 51 00 90 / chloe.lepretre@fist.fr