CNRS La lettre innovation

Partenariats, création d'entreprises, brevets, licences, événement... Retrouvez tous les mois les dernières actualités de la valorisation et de l'innovation au CNRS.

Brevets et licences

Une molécule développée par le CNRS reçoit la désignation orpheline

Le CNRS obtient pour la première fois la désignation orpheline pour une molécule brevetée destinée au traitement du syndrome de l’X fragile, une maladie génétique rare.

illustration

La désignation orpheline vise à conférer un statut spécial à des produits destinés à être utilisés pour le diagnostic, la prévention ou le traitement d’une maladie mortelle ou invalidante chronique considérée comme rare, c’est-à-dire qui ne touche pas plus de cinq personnes pour 10 000 dans la communauté européenne. Il s’agit d’une mesure spécifique pour inciter au développement de nouveaux médicaments pour les maladies rares, pour lesquels le modèle classique de développement pharmaceutique est mal adapté, en raison notamment de la taille du marché.

Proposée en Europe, aux Etats-Unis, au Japon et en Australie, l’obtention de cette désignation présente plusieurs avantages puisqu’elle permet au titulaire de bénéficier :

  • d’une assistance protocolaire gratuite de l’Agence européenne du médicament (EMA) pour préparer et conduire les essais cliniques afin de répondre au mieux aux exigences règlementaires européennes, et guider le demandeur dans sa demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM),
  • de l’accès à la procédure centralisée de demande d’AMM visant à simplifier les démarches du demandeur qui, par le dépôt d’un dossier unique d’AMM auprès de l’EMA, peut obtenir une décision de la commission européenne valable dans tous les états membres de l’Union européene,
  • de réductions de charges pour toutes les procédures centralisées à l’EMA,
  • d’une exclusivité commerciale de dix ans au sein de l’union européenne après obtention de l’AMM (sept ans aux Etats-Unis), une période pendant laquelle aucun autre médicament similaire et directement concurrent ne peut être mis sur le marché,
    Si la désignation orpheline ne garantit pas l’autorisation de mise sur le marché (AMM), elle en optimise les chances. Il s’agit donc d’un atout considérable pour faciliter le développement d’un médicament.

Sylvain Briault, du centre hospitalier régional d’Orléans et son équipe du laboratoire Immunologie et neurogénétique expérimentales et moléculaires (CNRS/Université d’Orléans) ont identifié en 2011 que le canal potassique BKCa constitue une cible thérapeutique inédite et à fort potentiel pour le traitement du syndrome de l’X fragile. Cette maladie génétique entraîne un déficit intellectuel souvent associé à des troubles autistiques ainsi qu’à des signes physiques caractéristiques, et touche près d’une naissance pour 4 000. L’équipe a testé la molécule BMS 2043521 qui s'est avérée capable d’ouvrir le canal BKCa. Les résultats, in vitro, et sur un modèle de souris mimant le syndrome humain de l’X fragile, très prometteurs2, ont permis le dépôt d’une demande de brevet3. Il s'agit de la première étape d'un long travail de recherche et cela ne présume pas de résultats éventuels chez l'homme.

Cette désignation orpheline pour la molécule BMS 204352 auprès de l'EMA est la première à avoir été demandée par le CNRS. Une demande complémentaire sera également déposée prochainement auprès de la Food and drug administration (FDA) pour l’obtention de la désignation orpheline aux USA. L’élaboration complexe de ce premier dossier s’est faite en étroite collaboration entre Sylvain Briault, FIST SA, et la Fondation Maladies Rares, structure nationale de coordination et de financement de la recherche sur les maladies rares et a reçu le soutien méthodologique Orphan Dev, la plateforme nationale dédiée aux essais cliniques dans les maladies rares.

« D’autres dossiers de demande de désignation orpheline viennent d’être déposés ou sont en cours de montage car la détention de la désignation renforce considérablement la valeur et la transférabilité dans l’industrie des inventions dans le domaine des maladies rares », indique Chloé Leprêtre, chargée d’affaires Transfert & Licensing en Sciences de la Vie chez FIST SA. « Y compris pour les projets qui ne sont pas protégés ou protégeables par brevet, puisque le statut d’Orphan Drug confère à son receveur une exclusivité similaire à celle qui est recherchée par le dépôt d’une demande de brevet. »

1 Appelée également Flindokalner : (3S)-(+)-(5-chloro-2-methoxyphenyl)-1,3-dihydro-3-fluoro-6-(trifluoromethyl)-2H-indol-2-one
2 Hébert et al. : Rescue of fragile X syndrome phenotypes in Fmr1 KO mice by a BKCa channel opener molecule. Orphanet Journal of Rare Diseases 2014 9:124
3 WO2013001412 - DI 04388-01

Lire le communiqué de presse du CNRS 

Contacts :
Sylvain Briault / Laboratoire immunologie et neurogénétique expérimentales et moléculaires / T. +33 2 38 51 44 52 / sylvain.briault@cnrs-orleans.fr
Chloé Leprêtre / FIST SA / T. + 33 1 40 51 00 90 / chloe.lepretre@fist.fr
Brahim Sennane / FIST SA / T+ 33 1 40 51 00 90 / brahim.sennane@fist.fr