Une thérapie génique innovante pour redonner la vue à des patients atteints d’une maladie rare

Biologie
Santé

Les personnes atteintes de neuropathie optique héréditaire de Leber perdent la vue dès l’adolescence avec un déclin soudain au niveau des deux yeux jusqu’à la cécité. Alors que les options de traitements étaient jusqu’ici très limitées, des chercheurs de l’Inserm, de Sorbonne Université et du CNRS à l’Institut de la Vision à Paris ont conçu une approche de thérapie génique pour ces patients. Les résultats d’un essai clinique mené sur 37 patients et publiés dans la revue Science Translational Medicine, montrent que ce traitement améliore de façon significative la vision de ces patients. GenSight Biologics (EURONEXT: SIGHT), une start-up issue de l’Institut de la vision, a mis au point et réalisé le développement clinique de ce traitement. Celui-ci a ensuite été évalué dans un essai clinique international multicentrique produit par un consortium en Europe et aux Etats-Unis, comprenant les équipes de Patrick Yu-Wai-Man de l’UCL Institute of Ophthalmology et de José-Alain Sahel (professeur à Sorbonne Université et directeur de l’Institut de la Vision) à la Fondation Ophtalmologique Rothschild et du CHNO des Quinze-Vingts.

Bibliographie

Bilateral visual improvement with unilateral gene therapy injection for Leber hereditary optic neuropathy
Patrick Yu-Wai-Man, Nancy J. Newman, Valerio Carelli, Mark L. Moster,Valerie Biousse, Alfredo A. Sadun, Thomas Klopstock, Catherine Vignal-Clermont, Robert C. Sergott, Günther Rudolph, Chiara La Morgia, Rustum Karanjia, Magali Taiel, Laure Blouin, Pierre Burguière, Gerard Smits, Caroline Chevalier, Harvey Masonson, Yordak Salermo, Barrett Katz, Serge Picaud, David J. Calkins, José-Alain Sahel
Science Translational Medicine, 9 décembre 2020 - DOI: 10.1126/scitranslmed.aaz7423

Contact

Serge Picaud
Chercheur Inserm
José-Alain Sahel
Chercheur Sorbonne Université
Inserm
Presse Inserm
François Maginiot
Attaché de presse CNRS